«Cribado de fármacos para tratamientos contra la FPD y la LMA».

El Dr. Poncz y su equipo proponen aumentar los niveles de RUNX1 con el objetivo de corregir el problema plaquetario, con la esperanza de que dicha corrección reduzca también el riesgo de desarrollar leucemia. El grupo se especializa en estudios sobre cómo producir plaquetas a partir de megacariocitos y ya ha identificado un fármaco llamado RepSox capaz de corregir muchos de los defectos de los megacariocitos que se observan en las células con FPD. 

Continuarán los estudios con RepSox y también llevarán a cabo un cribado de fármacos para buscar otros compuestos que corrijan los megacariocitos con FPD en dosis que una persona pueda tomar a largo plazo. Los fármacos también se probarán en ratones con deficiencia de RUNX1, ajustando los fármacos candidatos al nivel más bajo que corrija los recuentos plaquetarios en estos ratones. 

El objetivo a largo plazo es comprobar si esa dosis protege a los ratones contra la leucemia. El laboratorio prevé aplicar esta estrategia a las personas afectadas, que tomarán el fármaco en la dosis mínima necesaria para normalizar su recuento de plaquetas, con la esperanza de que dicha dosis también las proteja contra la LMA con pocos efectos secundarios. Consideran que la estrategia propuesta ofrece una vía rápida para la identificación de fármacos que reduzcan tanto el riesgo de hemorragia como el de desarrollar LMA.