Infórmate sobre un nuevo ensayo clínico para pacientes con RUNX1-FPD en el que se evaluará la seguridad y la tolerabilidad de un medicamento llamado sirolimus (también conocido como rapamicina).

El sirolimus es un inmunosupresor que puede reducir la inflamación al bloquear una vía de señalización denominada mTORC1. Se está sometiendo a ensayo porque los científicos han descubierto que los niveles de mTORC1 están elevados en la médula ósea de los pacientes con RUNX1-FPD.

La Dra. Courtney DiNardo, investigadora principal del estudio, ofrece una visión general de los objetivos del ensayo, explica los requisitos de elegibilidad para participar y responde a las preguntas de los asistentes. La Dra. Anupriya Agarwal se unió a la sesión para compartir la perspectiva de la investigación de laboratorio en este estudio.