«Enzimas que modifican la epigenética en el síndrome RUNX1-FPD»
El Dr. Nimer evaluará la capacidad de los inhibidores o activadores de la regulación epigenética de los genes para promover la diferenciación o inhibir la autorrenovación, la proliferación y la supervivencia de las células hematopoyéticas con mutación en el gen RUNX1 derivadas de cultivos de células madre pluripotentes inducidas humanas (iPSC).
Además, creará un modelo murino con mutaciones combinadas en el gen RUNX1 y en un gen denominado ASXL1 —cuya presencia simultánea se ha observado en un subgrupo de pacientes con RUNX1-FPD que padecen LMA— y evaluará la actividad de los inhibidores o activadores de la regulación epigenética de los genes en este modelo.