El Dr. Timothy S. Olson, profesor asociado de Pediatría y director médico del Programa de Trasplante de Sangre y Médula Ósea del Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP), ofrece una visión general del ensayo clínico sobre la obtención y el almacenamiento de células madre RUNX1-FPD que dirige en este centro.

Este estudio, patrocinado por la RRP, evalúa la seguridad y la viabilidad de la extracción y el almacenamiento de células madre sanguíneas de personas con trastorno plaquetario familiar RUNX1. Más información sobre:

• Por qué la terapia génica basada en células madre se está convirtiendo en una importante opción de futuro para los trastornos sanguíneos hereditarios

• Cómo se recogen, se almacenan y se controlan las células madre autólogas de los pacientes en el ensayo clínico

• Quiénes pueden participar y en qué consiste el proceso

• El papel de las mutaciones del gen RUNX1 en el riesgo de leucemia y su prevención

• Cómo colaboran el CHOP y el MD Anderson en estudios paralelos

Esta presentación está dirigida a pacientes y familiares, aunque también puede resultar útil para profesionales sanitarios e investigadores.